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gataparsen — Definición
Gataparsen / gataparsen
Gataparsen es un medicamento antisens oligonucleótido usado en el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne en desarrollo (DMD) dependiendo de ciertas mutaciones genéticas. Tomando como objetivo el mecanismo de salto exson en el gen de la distrofina, se pretende proporcionar la producción de proteína distrofina funcional. El fármaco se aplica sólo a los portadores de mutación adecuados verificados por pruebas genéticas, e indica la disminución de la fuerza muscular.
Preguntas Frecuentes
❓ ¿Qué es Gataparsen?
Gataparsen; gataparsen es un medicamento antisens oligonucleótido usado en el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne en desarrollo (DMD) dependiendo de ciertas mutaciones genéticas. Tomando como objetivo el mecanismo de salto exson en el gen de la distrofina, se pretende proporcionar la producción de proteína distrofina funcional. El fármaco se aplica sólo a los portadores de mutación adecuados verificados por pruebas genéticas, e indica la disminución de la fuerza muscular.
❓ ¿Qué significa gataparsen en turco?
El equivalente turco de "gataparsen" es Gataparsen.
❓ ¿A qué campo de la medicina pertenece Gataparsen?
Este término pertenece a la categoría Medicamentos.