INZ-701 — Definizione

INZ-701 è una terapia sostitutiva enzimatica sperimentale sviluppata per il trattamento di una malattia genetica rara chiamata ipofosfateasi (HPP). Questo farmaco è una forma ricombinante di enzima di fosfasi alcalina (TNSALP) che è specifico per il tessuto, pur essendo uno del corpo, fornisce la ripartizione di metaboliti tossici come il pirrolfosfato inorganico (PPi). Negli studi clinici, è stato osservato che INZ-701 guarisce la mineralizzazione ossea e supporta le funzioni respiratorie. Non ancora approvato dalla FDA o EMA, le ricerche nella fase 2/3 continuano.